人民政协网北京5月23日电(记者 胡京春) 背景:脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,简称SMA)是导致两岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病,是对新生儿健康构成重大威胁的相对常见的罕见病。它发病率极高、危害性极大、未被广泛认知及重视的出生缺陷。

全国政协委员张丽莉指出,我国现存SMA患者这一“最困难群体”的救治药物支付问题,已成为罕见病防控治理的“最突出问题”,它已不单是医学问题,更是社会问题。

张丽莉呼吁社会各界能够予以足够关注并加强宣传,尽快形成全民共识;加快推进SMA科普,实行SMA携带者筛查(普筛)及后续产前诊断,防患于未然;与SMA药物救治共同构筑我国SMA险情防控治理的安全屏障与有效机制。

“解决患者治疗保障是当务之急。”张丽莉提出,要进一步缩短药物注册审批时限,以备对相继上市的SMA用药实行国内准入快速注册审批,以适应临床急需;对疗效确切的已在国内上市的SMA用药诺西那生钠注射液,尽早完成动态调整进入医保药品目录。

张丽莉还建议尽快建立SMA罕见病专项保障资金。“实施全国或各省统筹、滚动使用,专项用于SMA患者治疗保障,结合大病医保等政策保障SMA家庭避免灾难性医疗支出。并鼓励有条件的省市先行先试,率先建立SMA罕见病医疗保障机制,真正解决患者得以救治的最后一公里问题。”